初めて骨形成不全症の治療薬として承認されました「アレディア」(パミドロン酸二ナトリウム)

骨形成不全症協会から、下記文案と共に要望書を提出させていただきました。

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厚生労働省医薬食品局審査管理課 御中

日頃は、私ども骨形成不全症者・児の医療・福祉にご尽力戴き、心から感謝致しております。
この度は「アレディア」の適用外薬となっております骨形成不全症児をご承認戴きたくお願い申し上げます。
私どもが本剤の存在を知ったのは、98年に開催された米国のOsteogenesis Imperfecta Foundation(以下OIF)のカンファレンスでした。その後、私たちの会報やホームページを使用し、例えば使用しなければ年5回骨折するところを1回でも少なくして欲しいとの思いで、本剤を紹介・普及に努めさせて頂きました。
その効果は著しく、例えば使用しなければ年5回骨折するところを平均1回以下となり、骨折の激痛・ストレスが軽減され、とても驚き・喜んでおりました。
しかし適用外薬のため年に10万円を超える自己負担が生じ、昨今の経済状況からか投与を断念する家庭もあり、心を痛めております。私たちの都合ばかりで申し訳ありませんが、諸事情にご理解賜ることが出来たらと念じております。
また(当然ですが…)私たちは素人で、本剤をご承認戴きたいとの思いは一方ならないものがありますが、専門的な知識・情報はわかりません。専門的な情報につきましては、日本小児内分泌学会の長谷川奉延先生(慶應義塾大学医学部小児科准教授・私たちのアドバイザーもお願いしています)にご連絡戴けると幸甚に存じます。
ご高配賜りますようお願い申し上げ、ご挨拶とさせて頂きます。

〒174-0062 東京都板橋区富士見町 25-2
特定非営利活動法人 骨形成不全症協会
(通称:ネットワークOI)
理事長  河村 進
電話 03-3961-1985
E-mail kotukeisei@jcom.home.ne.jp
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要望書
報告書
アレディア医薬品ガイド


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